A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou a suspensão temporária do medicamento de terapia gênica Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque). A medida abrange a fabricação, comercialização, distribuição, importação, propaganda e uso do produto no Brasil.

O medicamento é utilizado no tratamento de crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara e degenerativa que provoca atraso no desenvolvimento motor, dificuldade para se levantar e quedas frequentes.

A decisão foi publicada na quinta-feira (24), em edição extra do Diário Oficial da União, e ocorre após a agência reguladora dos Estados Unidos, a FDA (Food and Drug Administration), relatar três mortes por insuficiência hepática aguda em pacientes que receberam medicamentos com a mesma tecnologia do Elevidys® .

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“A suspensão vale até que sejam integralmente esclarecidas as recentes incertezas de segurança relacionadas a relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos”, informou a Anvisa em comunicado.

Nos EUA, a Sarepta Therapeutics, fabricante do remédio , seguiu as recomendações da FDA e suspendeu seu uso em pacientes que já não conseguem mais andar, após as ocorrências de óbitos.

No Brasil, o registro do Elevidys® foi concedido à empresa Roche Farma Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, exclusivamente para pacientes pediátricos de 4 a 7 anos que ainda conseguem andar, com mutação confirmada no gene DMD.

O remédio é considerado um dos mais caros do mundo, podendo chegar a R$ 20 milhões por paciente, segundo dados da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). É também um dos poucos tratamentos capazes de frear o avanço da distrofia de Duchenne. No Brasil, são diagnosticados cerca de 700 novos casos da doença por ano.

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Após articulação com a Anvisa, a Roche suspender voluntariamente a disponibilização do produto no país.

Embora não tenham sido registrados óbitos entre pacientes que se enquadram no perfil autorizado para uso no Brasil e não haja, até o momento, relatos de problemas relacionados à aplicação do medicamento no país, a Anvisa decidiu suspender temporariamente o uso do produto de forma cientificamente prudente e preventiva.

A TV Cultura entrou em contato com a assessoria de imprensa da Roche Farma Brasil para obter o posicionamento da empresa sobre a decisão. Em nota, a Roche informou que realizou uma “pausa voluntária temporária em todos os novos pedidos do medicamento para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), com efeito a partir de 24 de julho de 2025, em consonância com o movimento adotado em outros países, como medida de precaução”.

“É importante destacar que nenhum dos casos fatais relatados ocorreu no Brasil, e tais óbitos se referem a cenários clínicos com indicações diferentes das aprovadas e que não são autorizadas em nosso país”, informou em comunicado.

“A Roche está comprometida em buscar, com senso de urgência, os esclarecimentos necessários para que o fornecimento do medicamento possa ser retomado. Manteremos um diálogo transparente e contínuo com as agências regulatórias, a comunidade médica e as organizações de pacientes para endereçar todas as questões, reafirmando nosso compromisso inabalável com a segurança e a saúde dos pacientes”, completou.

Confira a declaração da Roche Farma Brasil na íntegra:

"Após diálogo com a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), em resposta a uma solicitação da agência regulatória dos Estados Unidos (FDA) à Sarepta Therapeutics para interromper o fornecimento de Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) para todos os pacientes de Distrofia Muscular de Duchenne nos Estados Unidos – motivada por atualizações de segurança –, a Roche Farma Brasil informa que está iniciando uma pausa voluntária temporária em todos os novos pedidos de Elevidys® para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), com efeito a partir de 24 de julho de 2025, em consonância com o movimento em outros países, como uma medida de precaução.

A nova medida se deve a informações regulatórias divulgadas pela FDA, relatando uma terceira fatalidade associadas ao uso de terapia gênica com a tecnologia vetorial AAVrh74 (desenvolvida pela empresa Sarepta Therapeutics), sendo dois casos previamente relatados em pacientes adolescentes não deambuladores* com Distrofia Muscular de Duchenne tratados com Elevidys®; e um terceiro caso em paciente adulto com Distrofia Muscular de Cinturas, que fez uso de outro produto de terapia gênica experimental baseado no mesmo vetor viral.

Reforçamos que, no Brasil, a indicação aprovada pela Anvisa é para tratar pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne deambuladores** pediátricos de 4 a 7 anos de idade.

Com base na totalidade dos dados disponíveis, incluindo a experiência com mais de 760 pacientes deambuladores tratados em cenários clínicos e de mundo real (sem fatalidades relacionadas ao tratamento nesta população), a Roche permanece confiante no perfil positivo de risco-benefício e no valor significativo que Elevidys® pode trazer para esta população.

Esta suspensão aplica-se apenas a novos pedidos e não inviabiliza o processo de infusão dos tratamentos já agendados no Brasil. Cabe destacar que, nesses casos, a decisão de prosseguir com a infusão deve ser tomada conjuntamente entre médico prescritor e família envolvida. Processos de importação que já estavam em andamento não serão suspensos.

É importante destacar que nenhum dos casos fatais acima relatados ocorreu no Brasil e tais óbitos se referem a cenários clínicos com indicações diferentes e que não são autorizados em nosso país.

Compreendemos o profundo impacto que esta medida causa na comunidade de Distrofia Muscular de Duchenne, especialmente nas famílias que aguardam com altas expectativas por esta terapia, dada a necessidade crítica não atendida pela progressão devastadora da doença.

A Roche está comprometida em buscar, com senso de urgência, os esclarecimentos necessários para que o fornecimento do medicamento possa ser retomado. Manteremos um diálogo transparente e contínuo com as agências regulatórias, comunidade médica e as organizações de pacientes para endereçar todas as questões, reafirmando nosso compromisso inabalável com a segurança e a saúde dos pacientes.

Atenciosamente,

Roche Farma Brasil"

* Pacientes não deambuladores são aqueles que demoram mais de 30 segundos para percorrer uma distância de 10 metros, pois já não conseguem andar a pequenas distâncias em um tempo ideal e já utilizam da cadeira de rodas para longos percursos.

**Pacientes deambuladores (indicação aprovada pela Anvisa no Brasil) são aqueles que conseguem andar uma distância de 10 metros em até 30 segundos.